Разработка новых препаратов: сколько это стоит на самом деле?

[1]. В исследовании Джозефа ДиМаси эта цифра представляет собой усредненную сумму, которая отражает расходы на НИОКР как препаратов, вышедших на рынок, так и тех, чья эффективность не была доказана.

Средняя длительность разработки новой молекулы (разработка, доклиническая фаза, последующие клинические исследования и получение одобрения регуляторными органами) составляет 11,8 лет:

	Доклиническая фаза(4,3 года)	Клинические испытания и получение одобрения FDA[2](7,5 лет)	Всего(11,8 лет)
Расходы на исследования и разработку новых препаратов, млн. долларов США
Прямые расходы	121	282	403
Альтернативные расходы	214	185	399
Итого	335	467	802

 

Исследователи приводят следующие факторы, которые влияют на увеличение расходов на НИОКР:

• Увеличение количества «неуспешных» молекул, чья эффективность не была доказана
• Тенденция к увеличению количества и длительности исследований, включая исследования для маркетинговых целей
• Приоритет разработки препаратов для хронических и дегенеративных заболеваний
• Усовершенствование технологий и научных возможностей в фармацевтической индустрии
• Усиление коммерциализации исследований (компании все чаще должны платить за доступ к результатам исследований, которые в предыдущие годы были в свободном доступе)
• Увеличение средней длительности прохождения фазы доклинических испытаний.

Средняя стоимость НИОКР новых молекул с доказанной эффективностью:

Год	Стоимость, млн. долл. США
1976	137
1988	319
445	445
2000	802

 

Средняя «успешность» новых препаратов: результаты анализа показали, что только 21,5% новых молекул успешно проходят Фазу III исследований и получают одобрение FDA:

Фаза	Процент новых молекул, проходящих каждую фазу исследований
Фаза I	100%
Фаза II	71%
Фаза III	31,4%
Получение одобрение FDA	21,5%

 

Согласно исследованию, расходы на проведение клинических исследований с 1987 по 2000 год выросли более чем в 5 раз. Согласно результатам исследования, расходы увеличивались более чем на 12% в год. Среднее количество людей в каждом исследовании увеличивалось на 7,5% в год, с 2300 человек в 80-х годах до 5600 в начале 2000-х годов. Средняя продолжительность клинических фаз увеличилась на 27% в 80-х и уменьшилась на 4% в 90-х.

Тенденция изменений рынка клинических исследований состоит в том, что фармацевтические компании отдают предпочтение разработке лекарств для лечения хронических заболеваний. Это требует более длительных клинических исследований, так как при хронических заболеваниях для достижения результата требуется более длительный прием препаратов. Эти препараты должны более тщательно изучаться на предмет наличия отложенных побочных эффектов. В то же время, терапевтический эффект таких препаратов менее заметен, так как он состоит в купировании интенсивности проявления заболевания, а не в излечении, и его более сложно отделить от других факторов, не связанных с конкретным заболеванием. Таким образом, для получения репрезентативных статистических данных необходимо вовлекать в исследования больше пациентов.

Среди факторов, которые могут влиять на замедление роста расходов на НИОКР, авторы приводят, среди прочего уменьшение срока, необходимого на одобрение новых препаратов со стороны FDA. С 1990-х годов этот срок сократился на 10% (с 99 до 90 месяцев, согласно исследованию). Расходы могли бы снизиться на 40 миллионов (5% общей суммы) за счет сокращения капитальных затрат на 11% в год при сокращении срока получения одобрения со стороны регуляторных органов.

Разработка методов по более эффективному прогнозированию исхода НИОКР по конкретной молекуле (безопасность препарата и эффективность) поможет уменьшить количество молекул, которые входят в клинические исследования. Результаты исследования показывают, что компании более тщательно подходят к отсеиванию менее эффективных молекул на ранних стадиях исследований: доля успешных препаратов, которые входят в исследования Фазы III, с 1991 по 2003 год увеличилась на 5%.

 

Позиция организации «Врачи без границ» (MSF) в отношении исследования Центра Тафтс о том, что стоимость НИОКР новых препаратов составляет 2,56 миллиарда долларов США:

“Эндрю Уитти, главный исполнительный директор компании GSK, сказал, что цифра в миллиард долларов за разработку нового препарата является мифом. Она используется фармкомпаниями для того, чтобы оправдать непомерные цены. Если высшее руководство фармацевтической компании говорит, что это миф, должны ли мы серьезно воспринимать цифру в 2,56 миллиарда долларов США?

Исследования, проведенные ранее, и опыт разработчиков медикаментов для некоммерческого использования свидетельствуют о том, что, несмотря на наличие различных факторов, общая сумма затрат на исследования составляет от 50 млн. до 186 млн. долларов США[3], что очень сильно отличается от суммы, которую приводят фармацевтические компании.

На сегодняшний день почти половина расходов на исследования и разработку новых препаратов покрывается за счет налогоплательщиков или некоммерческих фондов, и эта цифра продолжает расти, так как правительства прилагают больше усилий по устранению дефицита на рынке новых лекарств. Таким образом, налогоплательщики не только финансируют большую долю индустрии исследований и разработки препаратов, но и платят второй раз, покупая препараты по высоким ценам из собственных средств.

Независимо от того, сколько стоят исследования и разработка новых препаратов, эта система не срабатывает, когда речь идет о людях в развивающихся странах. Как показал последний пример с эпидемией Эболы, более чем пять тысяч смертей произошло по той причине, что на рынке отсутствует вакцина и препараты для лечения этого заболевания. Между тем миллионы людей продолжают умирать от таких болезней, как туберкулез. Система не работает и должна быть изменена”.

 

 

 

Материал подготовлен при поддержке AIDS Healthcare Foundation

 

[1] https://cbo.gov/sites/default/files/10-02-drugr-d.pdf

[2] Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США

[3] http://www.dndi.org/media-centre/press-releases/1711-dndi-rd-model.html