В журнале The Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS) опубликованы результаты исследования, в котором ученые из Медицинской школы Льюиса Каца при Университете Темпла и Медицинского центра Университета Небраски (UNMC) использовали метод CRISPR для удаления двух различных генов у ВИЧ-инфицированных гуманизированных мышей.

Результаты показали, что подход CRISPR в сочетании с антиретровирусной терапией длительного действия позволяет уничтожить вирус примерно в 60% случаев.

Исследователи вводили мышам препарат для лечения ВИЧ пролонгированного действия с медленным эффективным высвобождением лекарства (технология LASER-ART). Спустя месяц с помощью CRISPR-Cas9 производилась инактивация гена CCR5. По истечении еще семи дней была инициирована вторая процедура CRISPR-Cas9, чтобы удалить из генома хозяина интегрированные копии ДНК ВИЧ-1.

Ученые продолжали эксперимент в течение двух месяцев, чтобы убедиться, что вирус не рецидивирует, так как рецидив у мышей обычно происходит в течение двух недель. Спустя два месяца исследователи провели множество высокочувствительных тестов, проверяя не только кровь, но и все системы органов, в которые проник вирус.

В результате исследования, следов вируса не было обнаружено у шести из десяти животных в группе лечения. Повторное исследование дало аналогичный результат: у пяти из девяти мышей вирус не был обнаружен.

В дальнейшем исследователи намерены разработать высоконаправленные наночастицы, а также несколько других модифицированных, эффективных и безвредных вирусных векторов, которые будут связываться с корецептором CCR5 и доставлять генную терапию ВИЧ непосредственно в места активного роста. В качестве альтернативы разрабатываются модифицированные вирусные векторы с высокой эффективностью доставки терапевтических молекул.

CRISPR/Cas9 («ножницы») – метод, при котором с помощью определенных участков генома CRISPR, хранящих генетические последовательности вирусов, белок CAS разрезает соответствующие последовательности.